Μεγάλη η συμβολή της βιοτεχνολογίας στην δημιουργία νέων βιολογικών παραγόντων για σοβαρές ασθένειες

Της Αλεξίας Σβώλου

Αιχμή του δόρατος της ιατρικής στη μάχη με απειλητικές για την ζωή παθήσεις αποτελούν οι νέας γενιάς βιολογικοί παράγοντες που παρασκευάζονται με τις μεθόδους της βιοτεχνολογίας. Τα φάρμακα αυτά προορίζονται για δύσκολα αντιμετωπίσιμες ασθένειες, όπως διάφορες μορφές καρκίνου, αιματολογικές διαταραχές και φλεγμονώδη ή αυτοάνοσα νοσήματα. Τις σημαντικότερες διαφορές τους σε σχέση με τα παραδοσιακά φάρμακα εξηγεί ο Aμερικανός κλινικός γιατρός Willard Dere, καθηγητής στο πανεπιστήμιο της Ιντιάνα και διευθυντής του ιατρικού τομέα Βιοτεχνολογικών Φαρμάκων της φαρμακευτικής εταιρίας Amgen: «Η παραδοσιακή ιατρική χρησιμοποιεί φάρμακα σαν την ασπιρίνη, που συνθέτονται σε ένα χημικό εργαστήριο και το δραστικό τους μόριο είναι τόσο μικρό ώστε να διεισδύει εύκολα μέσα στα κύτταρα των ιστών. Η βιοτεχνολογία δημιούργησε βιολογικά φάρμακα (κυρίως μονοκλωνικά αντισώματα) που το μέγεθός τους είναι τουλάχιστον χίλιες φορές μεγαλύτερο της ασπιρίνης και φυσικά δεν μπορούν να διεισδύσουν μέσα στα κύτταρα. Ο στόχος τους άλλωστε είναι έξω από τα κύτταρα, όπου αναγνωρίζουν συγκεκριμένα μόρια-κλειδιά (κυρίως  υποδοχείς ή πεπτίδια) και συνδέονται μαζί τους διακόπτοντας την μετάδοση ενός βιολογικού σήματος και την εξέλιξη ενός βιολογικού μονοπατιού που χρειάζονται για παράδειγμα τα καρκινικά κύτταρα προκειμένου να αναπτυχθούν ανεξέλεγκτα. H πορεία ανάπτυξης αυτών των φαρμάκων είναι μακριά, κοντά στα 15 χρόνια και για κάθε ένα που φτάνει να κυκλοφορήσει στην φαρμακευτική αγορά και να χορηγηθεί σε ασθενείς, εννέα πειραματικά σκευάσματα απορρίπτονται, καθώς αποτυγχάνουν οι κλινικές τους μελέτες.

Σε ποιες ασθένειες χορηγούνται οι βιοτεχνολογικά παρασκευαζόμενοι  βιολογικοί παράγοντες

Οι πιο σημαντικοί βιολογικοί παράγοντες που διαθέτει το σημερινό ιατρικό οπλοστάσιο αντιμετωπίζουν τις παθήσεις των οστών όπως ο καρκίνος των οστών και η οστεοπόρωση, τον σακχαρώδη διαβήτη, τη σχιζοφρένια, τις μυικές δυστροφίες, τις δύσκολες κακοήθειες όπως ο καρκίνος του παχέος εντέρου, του νεφρού και του μαστού, τις λευχαιμίες, τη ρευματοειδή αρθρίτιδα, τον ερυθηματώδη λύκο του αίματος και-προσφάτως-τη θρομβοπενική πορφύρα. "Η τελευταία είναι μια αυτοάνοση αιματολογική διαταραχή από την οποία πάσχουν περίπου 1200 άτομα στην Ελλάδα. Οι ασθενείς διατρέχουν υψηλό κίνδυνο να πάθουν εγκεφαλική αιμορραγία καθώς το ανοσοποιητικό τους σύστημα επιτίθεται και καταστρέφει τα αιμοπετάλια που είναι απαραίτητα για την πήξη του αίματος και την παρεμπόδιση των αιμορραγιών" εξηγεί ο  αιματολόγος Νίκος Αναγνωστόπουλος, διευθυντής της Αιματολογικής Κλινικής του νοσοκομείου Γ. Γεννηματάς. Για την αντιμετώπισή της σχεδιάστηκε στα βιοτεχνολογικά εργαστήρια ένας πρωτοποριακός βιολογικός παράγοντας (romiplostim ή Nplate) που εγκαινίασε μια νέα κατηγορία φαρμάκων, τα λεγόμενα πεπτιδικά αντισώματα, τα οποία αποτελούνται από ένα μονοκλωνικό αντίσωμα συνδεδεμένο με ένα πεπτίδιο).

Νέο βιολογικό φάρμακο για την οστεοπόρωση

Εξίσου high-tech σε ό,τι αφορά τον σχεδιασμό της είναι η denosumab, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα 2^ης γενιάς που σταματά την εξέλιξη της οστεοπόρωσης στις μετα-εμμηνοπαυσιακές γυναίκες και δυναμώνει τα οστά,  ελαχιστοποιώντας τα κατάγματα στο ισχίο. Πρόκειται για το νεώτερο 'όπλο' που πρόκειται να κυκλοφορήσει στην φαρμακευτική αγορά ως Prolia και έχει ήδη βραβευτεί από το περιοδικό TIMES σαν ένα από τα σημαντικότερα επιστημονικά επιτεύγματα της δεκαετίας. Στην Ελλάδα εκτιμάται ότι μια στις τρεις γυναίκες μετά την εμμηνόπαυση πάσχουν από οστεοπόρωση. Η denosumab θα χορηγείται και σε άνδρες με καρκίνο του προστάτη που έχουν μεγάλη οστική απώλεια λόγω της ορμονοθεραπείας τους, ενώ δοκιμάζεται και για την αντιμετώπιση των μεταστατικών όγκων στα οστά. Πάντως όπως τονίζει ο Willard Dere τα βιοτεχνολογικά φάρμακα δεν προορίζονται για να αντικαταστήσουν  τα παραδοσιακά, αλλά για να συμπληρώσουν την ιατρική φαρέτρα:  «Δεν πρόκειται για ανταγωνιστική υπόθεση αλλά για συμπληρωματική δράση. Όταν ο στόχος είναι έξω από το κύτταρο,  χρησιμοποιούμε βιολογικό παράγοντα, που ανακόπτει το βιολογικό μονοπάτι. Όταν ο στόχος είναι μέσα στο κύτταρο χρησιμοποιούμε παραδοσιακό φάρμακο που περνά από τις κυτταρικές μεμβράνες».

Οι σημαντικότεροι σταθμοί στην ιστορία της βιοτεχνολογίας

1953 H ανακάλυψη της δομής της διπλής έλικας του DNA από τους επιφανείς επιστήμονες Watson και Crick άναψε το πράσινο φως για την αλματώδη ανάπτυξη της μοριακής βιολογίας και οδήγησε στην δημιουργία των βιοτεχνολογικών φαρμάκων.

1975 Παράγεται στο εργαστήριο το πρώτο μονοκλωνικό αντίσωμα, που έμελλε να χρησιμοποιηθεί σαν στοχευμένη θεραπεία σε διάφορες μορφές καρκίνου και άλλα απειλητικά για την ζωή νοσήματα.

1982 Παράγεται για πρώτη φορά στα χρονικά της ιατρικής ανθρώπινη ινσουλίνη από ανασυνδυασμένο DNA, η οποία χορηγείται σε διαβητικούς ασθενείς που ο οργανισμός τους δεν ανέχεται την έως τότε χρησιμοποιούμενη  ινσουλίνη των χοίρων.

1986 Εγκρίνεται το πρώτο μονοκλωνικό αντίσωμα για θεραπευτική χρήση

2003 Η ολοκλήρωση της ταυτοποίησης του ανθρώπινου γονιδιώματος-το γνωστό και ως Human Genome Project-απογειώνει τις δυνατότητες της βιοτεχνολογίας και αποτελεί το πρώτο σημαντικό βήμα για την ανακάλυψη εξατομικευμένων γονιδιακών θεραπειών.  Ωστόσο, ο δρόμος  για την δημιουργία  τους δεν θα είναι εύκολος, καθώς πρέπει να σχεδιαστούν φορείς των 'επιδιορθωτικών' γονιδίων, που θα είναι απολύτως ασφαλείς για τον ανθρώπινο οργανισμό.