Νέα θεραπεία για την χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία και την θρομβοπενική πορφύρα

Της Αλεξίας Σβώλου

Τα νέα φαρμακευτικά όπλα που ενισχύουν την φαρέτρα ενάντια σε δύο σοβαρές αιματολογικές διαταραχές, την χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία και την αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα γεννούν ελπίδες στους ασθενείς που μέχρι πρότινος δεν αντιμετωπίζονταν με τις διαθέσιμες θεραπευτικές αγωγές. Για την χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία, το νέο σκεύασμα είναι το Arzerra, της εταιρίας GlaxoSmithKline, ένα ορφανό φάρμακο με δραστική ουσία την οφατουμουμάμπη, ένα βιολογικό παράγοντα που χορηγείται ενέσιμα και είναι αποτελεσματικός και στην κατηγορία των ανθεκτικών ασθενών, όπου η πρόγνωση της νόσου είναι κακή και οι διαθέσιμες εναλλακτικές ελάχιστες.  Στην κατηγορία των βιολογικών παραγόντων ανήκει και το δεύτερο ορφανό φάρμακο της GSK που αντιμετωπίζει την  αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα. Πρόκειται για το χάπι Revolade (πιο φιλική μορφή  για τους ασθενείς), με δραστική ουσία το eltrombopag, το οποίο υπερτερεί στο ότι δεν έχει  παρενέργειες, όπως οι άλλες διαθέσιμες θεραπείες.  Πρέπει να σημειωθεί ότι το 50% των ασθενών με θρομβοπενική πορφύρα παθαίνουν όχι από τη νόσο αλλά από τις παρενέργειες των θεραπευτικών αγωγών.  Τα δύο φάρμακα παρουσιάστηκαν και η δράση τους αναλύθηκε από ειδικούς στο πλαίσιο του Ευρωπαϊκού Αιματολογικού Συνεδρίου στη Βαρκελώνη.

Σημαντική η νέα θεραπευτική επιλογή που δίνει το Arzerra  για τη χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία

Όπως εξηγεί ο κ. Βασίλης Σεϊτανίδης, διευθυντής της αιματολογικής κλινικής  στο νοσοκομείο «Υγεία» η χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία εμφανίζεται μετά τα πενήντα και οι ασθενείς στην Ελλάδα κυμαίνονται από  3.000 έως 5000 ασθενείς.  Τα πρώτα χρόνια δεν υπάρχουν συμπτώματα και στο 33% των περιστατικών το νόσημα εντοπίζεται τυχαία στο πλαίσιο ενός γενικού τσεπ-απ. Όταν η νόσος είναι επιθετική  η θεραπεία πρέπει να ξεκινήσει άμεσα και ο συνδυασμός προγενέστερων φαρμάκων όπως τα ανάλογα των πουρινών με κυκλοφωσφαμίδη και το  Arzerra, το νέο μονοκλωνικό αντίσωμα επιτυγχάνει πλήρη ύφεση σε μεγαλύτερο αριθμό ασθενών. Μια άλλη εναλλακτική λύση, της αλλογενούς μεταμόσχευσης μυελού των οστών σε σχετικά νέους ασθενείς με επιθετική νόσο έχει περιορισμένες δυνατότητες εφαρμογής, λόγω της υψηλής τοξικότητας της διαδικασίας. Η τεχνική μπορεί να εφαρμοστεί μόνο σε ένα στους τέσσερις ασθενείς με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία που πληρούν το ηλικιακό κριτήριο κάτω των 65 ετών.

Μεγαλύτερη ανταπόκριση  των ασθενών με ΧΛΛ στο Arzerra και λιγότερες λοιμώξεις

Από την πλευρά του ο καθηγητής Anders Ostenborg  από το διεθνούς φήμης ερευνητικό Karolinska Ιnstitute της Στοκχόλμης επισημαίνει ότι το Arzerra της GSK έρχεται να καλύψει ένα μεγάλο κενό στην αντιμετώπιση της πάθησης, καθώς Λιγότερο του 25% των ασθενών ανταποκρίνονται στις προϋπάρχουσες θεραπείες  και η ανταπόκριση είναι παροδική για 2-3 μήνες μόνο. Όσοι έχουν επιθετική χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία σε 9-12 μήνες, οι μισοί πεθαίνουν. Με το νέο φάρμακο, την οφατουμουμάμπη, 58% των ασθενών ανταποκρίνονται και ο κίνδυνος λοιμώξεων υποδιπλασιάζεται.

Το Arzerra δοκιμάζεται και σε άλλες παθήσεις

“Για την οφατουμουμάμπη  βρίσκονται σε εξέλιξη και άλλες κλινικές μελέτες, όπου το φάρμακο δοκιμάζεται για ρευματοειδή αρθρίτιδα και σκλήρυνση κατά πλάκας και τα λεμφώματα non Hodgkin” επισημαίνει ο Rich Francovich, δρ φαρμακολογίας στο πανεπιστήμιο Duke των  ΗΠΑ και αντιπρόεδρος της GSK στο τομέα ανάπτυξης φαρμάκων για το σκεύασμα Revolade.

Χωρίς σημαντικές  παρενέργειες η θεραπεία με Revolade για την θρομβοπενική πορφύρα

«Επανάσταση μετά την κλασική σπληνεκτομή φέρνει στην αντιμετώπιση της  θρομβοπενικής πορφύρας το νέο φάρμακο της GSK, καθώς  αποφεύγονται η σοβαρές παρενέργειες της σπληνεκτομής, και κυρίως  η μειωμένη αντίσταση στις λοιμώξεις» επισημαίνει ο κ. Σεϊτανίδης. Με τον νέο βιολογικό παράγοντα eltombopag ο αριθμός των αιμοπεταλίων ανεβαίνει πάνω από τα 50.000 που αποτελούν όριο ασφαλείας, ώστε να μην κινδυνεύει ο ασθενής από αιμορραγίες.  Πιο επικίνδυνες είναι οι αιμορραγίες στον εγκέφαλο, το μάτι και το γαστρεντερικό σύστημα. Τα προγενέστερα φάρμακα που δίνονταν στους ασθενείς με θρομβοπενική πορφύρα ήταν στεροειδή που προκαλούσαν σοβαρά προβλήματα όπως οστεοπόρωση είτε ανοσοκατασταλτικά και στο 30% των περιπτώσεων δεν υπήρχε  αποτέλεσμα. Με το χάπι 80% των ασθενών  αποκτούν  αιμοπετάλια πάνω από το όριο ασφαλείας, χωρίς σοβαρές παρενέργειες. Η σχετική κλινική μελέτη έδειξε ότι τα αιμορραγικά επεισόδια μειώθηκαν δραματικά στο 60% των ασθενών ενώ  θεραπεία σωτηρίας χρειάστηκε μόνο  το 18% των πασχόντων από πορφύρα με την χορήγηση  του νέου φαρμάκου.

Πρόσθετες θεραπευτικές δυνατότητες του Revolade, εκτός της πορφύρας

Tο Revolade δοκιμάζεται σαν θεραπεία και για άλλα νοσήματα όπως στην στην ηπατίτιδα C, στο προχωρημένο μυελώδες σύνδρομο και στην οξεία μυελογενή λευχαιμία. Στην ηπατίτιδα C όπως εξηγεί ο καθηγητής αιματολογίας κ. Άντριαν Νιούλαντ, καθηγητής αιματολογίας στο London NHS Trust, για να κάνει ο ασθενής μεταμόσχευση ήπατος χρειάζεται 100.000 αιμοπετάλια (ο φυσιολογικός αριθμός στους υγιείς ανθρώπους είναι από 150.000 έως 350.000) . Συνεπώς το φάρμακο χορηγείται προκαταρκτικά για να γίνει η μεταμόσχευση ή δίνεται σαν θεραπεία και ακολουθεί αγωγή με αντιιικά ώστε να θεραπευτεί η λοίμωξη και να αποφευχθεί η μεταμόσχευση. Το Revolade δοκιμάζεται επίσης και σε παιδιά με θρομβοπενική πορφύρα.