Νέο φάρμακο για τους παιδικούς όγκους εγκεφάλου

Ένα φάρμακο σε πειραματικό στάδιο που κατασκευάζεται από την Roche Holding AG παρουσιάζει ελπιδοφόρα αποτελέσματα σε μια μικρή και σε αρχικά ακόμη στάδια, δοκιμή που έγινε σε παιδιά με μυελοβλάστωμα, το πιο συνηθισμένο είδος κακοηθών όγκων σε παιδιά.

Το φάρμακο, GDC-0449, ανήκει σε μια νέα κατηγορία φαρμάκων τα οποία μπλοκάρουν τη σηματοδοτική οδό του Hedgehog, που περιλαμβάνει αρκετές πρωτεΐνες οι οποίες εμπλέκονται στην ανάπτυξη των κυττάρων.  Για τη συνεργασία της με τη Roche, η Curis Inc θα πληρωθεί για τη συμβολή της στην ανάπτυξη του φαρμάκου.

Τα αποτελέσματα της 1^ης φάσης της δοκιμής, παρουσιάστηκαν σε συνάντηση του Αμερικανικού Συλλόγου Κλινικής Ογκολογίας, και έδειξαν ότι 12 από τα  παιδιά με επανεμφάνιση μυελοβλαστώματος ή ανθεκτικότητα σε άλλα φάρμακα αντέδρασαν πολύ καλά στο φάρμακο, ενώ ένας από τους ασθενείς λάμβανε το φάρμακο για περισσότερο από ένα χρόνο χωρίς η ασθένειά του να έχει προχωρήσει.

«Εάν η αρχική θεραπεία αποτύχει, τότε λιγότερο από 5% αυτών των παιδιών καταφέρνουν να επιβιώσουν» ανέφερε ο Dr. Amar Gajjar, διευθυντής νευρο-ογκολογίας στο Ερευνητικό Νοσοκομείο Παίδων St. Jude, στο Μέμφις, του Τενεσύ και επικεφαλής ερευνητής της δοκιμής. Παρατήρησε ότι η οδός του Hedgehog ευθυνόταν για περίπου 20% των περιπτώσεων μυελοβλαστώματος και μελλοντικές δοκιμές θα περιλαμβάνουν μόνο τους ασθενείς με όγκο ο οποίος έχει ενεργοποιήσει τη σηματοδοτική οδό του Hedgehog.

Προηγούμενες αρχικές μελέτες έχουν δείξει ότι το GDC-0449 μπορεί επίσης να είναι αποτελεσματικό και για την καταπολέμηση καρκινωμάτων των βασικών κυττάρων και τώρα πραγματοποιείται η 2^η Φάση δοκιμής σε ενήλικα άτομα με επανεμφάνιση μυελοβλαστώματος. Οι Curis και Roche θα παρουσιάσουν επίσης τα δεδομένα ασφαλείας (SD) από τη 2^η Φάση της δοκιμής του φαρμάκου GDC-0449 σε ασθενείς με καρκίνο του παχέος εντέρου και του ορθού, στον Αμερικανικό Σύλλογο Κλινικής Ογκολογίας.

Πηγή: Reuters