Η Onyx πλησιάζει στην παρασκευή πολλά υποσχόμενου φαρμάκου για το Μυέλωμα

Όπως φαίνεται μια τελευταία θεραπεία για ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα, έναν καρκίνο του μυελού των οστών, πρόκειται να κυκλοφορήσει στην αγορά. Η φαρμακευτική εταιρεία Onyx ανακοίνωσε τη Δευτέρα το πρωί ότι σε κλινική δοκιμή που πραγματοποιήσανε το πειραματικό φάρμακο carfilzomib έδειξε σημαντική συρρίκνωση των όγκων σε 24% των περιπτώσεων.

Τα αποτελέσματα όπως αναφέρει η εταιρεία αρκούν για να αιτηθεί την εσπευσμένη έγκριση του φαρμάκου μέχρι το τέλος του έτους. Πρόκειται μια διαδικασία βάσει της οποίας το FDA μπορεί να εγκρίνει την κυκλοφορία κάποιου φαρμάκου ακόμη και με ελλιπή στοιχεία, περιμένοντας και τη συνέχεια των μελετών.

Σε αυτή την περίπτωση η μελέτη είχε φτάσει τις δοκιμές της δεύτερης φάσης και όχι ακόμη της τρίτης όπως είναι συνήθως απαραίτητο για να λάβει έγκριση. Ενώ επίσης δεν υπήρχε ομάδα σύγκρισης, σε όλους τους 266 ασθενείς χορηγήθηκε carfilzomib.

Οι ασθενείς φαίνεται να είχαν εξαντλήσει τις άλλες εναλλακτικές, έχοντας κατά μέσο όρο δοκιμάσει πέντε διαφορετικές θεραπείες, και 3 φάρμακα. Συνήθως αυτοί οι ασθενείς αναμένεται να ζήσουν άλλους 6 με 10 μήνες, αναφέρει ο Dr. N. Anthony Coles, ανώτατο στέλεχος της Onyx.

Δεν αποκάλυψε ωστόσο, πόσο έζησαν οι ασθενείς μετά από αυτή τη δοκιμή, επειδή τα στοιχεία αυτά θα συζητηθούν σε ιατρικό συνέδριο. Όταν ωστόσο οι όγκοι συρρικνώθηκαν, η επίδραση διατηρήθηκε κατά μέσο όρο για 7,4 μήνες.

«Πιστεύουμε ότι αυτό το φάρμακο μπορεί να παρατείνει την επιβίωση αυτών των ασθενών», αναφέρει.

Τα αποτελέσματα πρόκειται να αναλυθούν πολύ σύντομα. Η συρρίκνωση του όγκου σε ποσοστό 24% και η μέση διάρκεια 7,4 μηνών ως αποτελέσματα, υπερέβησαν τους στόχους που είχε θέσει η Onyx, ποσοστό ανταπόκρισης σε εφήβους και μέση διάρκεια τους τέσσερις με έξι μήνες. Κάποιοι αναλυτές θεωρούν ότι το ποσοστό ανταπόκρισης 25% θα είναι αρκετό για να ικανοποιηθεί το FDA.

Εάν το carfilzomib πάρει την έγκριση θα είναι το δεύτερο φάρμακο που κυκλοφορεί η εταιρεία Onyx, που έχει έδρα την Emeryville, στην Καλιφόρνια.  Η Onyx, σε συνεργασία με την Bayer, προωθεί το φάρμακο Nexavar, το οποίο είναι εγκεκριμένο για την αντιμετώπιση του καρκίνου των νεφρών και του ήπατος.

Το Carfilzomib λειτουργεί αναστέλλοντας το πρωτεάσωμα, που είναι το «καλάθι απορριμμάτων» των κυττάρων, και αποδομεί πρωτεΐνες που δεν χρειάζονται πλέον. Η υπερβολική αυτή συγκέντρωση άχρηστων ουσιών στα κύτταρα μπορεί να βλάψει ακόμη και τα φυσιολογικά κύτταρα, αλλά τα καρκινικά φαίνεται να έχουν μεγαλύτερο πρόβλημα να το αντιμετωπίσουν από ότι τα υγιή κύτταρα.

Ένας αναστολέας της λειτουργίας του πρωτεασώματος κυκλοφορεί ήδη στην αγορά ως θεραπεία για το πολλαπλό μυέλωμα –το φάρμακο ονομάζεται Velcade, και κυκλοφορεί από την Millennium Pharmaceuticals, τμήμα της ιαπωνικής εταιρείας Takeda Pharmaceutical. Η εταιρεία Onyx υποστηρίζει ότι το φάρμακό της αναστέλλει τη διάλυση των άχρηστων ουσιών μόνο στα καρκινικά κύτταρα, κι όχι στα υγιή, κάτι που θα έχει λιγότερες παρενέργειες από ότι το Velcade. Ωστόσο, τα φάρμακα δεν έχουν συγκριθεί άμεσα σε κάποια κλινική δοκιμή, το μόνο τρόπο για να δούμε πραγματικά τι θα συμβεί.

Πηγή: New York Times