Τα πιο ακριβά φάρμακα στον κόσμο

Όταν το θέμα «ακριβά φάρμακα» έρχεται στο τραπέζι, συνήθως το μυαλό μας πάει σε γνωστά ονόματα, όπως το Lipitor, το Avastin ή το Zyprexa. Και όμως... τα πιο ακριβά φάρμακα στον πλανήτη είναι κάποια που ελάχιστος κόσμος τα γνωρίζει, γιατί αντιμετωπίζουν σπάνια γενετικά νοσήματα. Το πιο ακριβό απ' όλα, το Soliris της Alexion Pharmaceutical, κοστίζει 409.500 δολάρια το χρόνο ανά ασθενή.

Το κόστος καθενός από τα παραπάνω γνωστά φάρμακα δεν πλησιάζει καν το ετήσιο κόστος του Soliris. Το Lipitor για την υψηλή χοληστερόλη κοστίζει 1.500 δολάρια το χρόνο, το Zyprexa για τη σχιζοφρένεια 7.000 δολάρια το χρόνο και το Avastin για τον καρκίνο 50.000. Τα εννέα φάρμακα που απαρτίζουν τη λίστα του Forbes με τα ακριβότερα φάρμακα στον κόσμο κοστίζουν όλα πάνω από 200.000 δολάρια το χρόνο για τον μέσο ασθενή που τα λαμβάνει. Καθώς τα περισσότερα από αυτά αντιμετωπίζουν σπάνια γενετικά νοσήματα που πλήττουν λιγότερους από 10.000 ασθενείς, υπάρχουν λίγες ή και καθόλου εναλλακτικές θεραπείες να τα ανταγωνιστούν. Έτσι, η τιμή τους καθορίζεται αποκλειστικά και μόνο από τις εταιρείες βιοτεχνολογίας που τα αναπτύσσουν.

Φάρμακα που κοστίζουν πάνω από 350.000 δολάρια το χρόνο ανά ασθενή

Το Soliris είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που αντιμετωπίζει την παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH), μια σπάνια διαταραχή στην οποία το ανοσοποιητικό σύστημα καταστρέφει τα ερυθρά αιμοσφαίρια τη νύχτα. Πλήττει 8.000 Αμερικανούς και οι περσινές πωλήσεις του Soliris ανήλθαν στα 295 εκατομμύρια δολάρια. Από τότε που η Alexion άρχισε να πουλά το Soliris, πριν δύο χρόνια, η τιμή των μετοχών της ανέβηκε κατά 130%.

Τρία ακόμη φάρμακα κοστίζουν περισσότερο από 350.000 δολάρια το χρόνο. Το Elaprase της Shire Pharmaceuticals (375.000 δολάρια το χρόνο) αντιμετωπίζει μια εξαιρετικά σπάνια μεταβολική διαταραχή, που ονομάζεται σύνδρομο Hunter. Μόνο 500 Αμερικανοί πάσχουν από τη νόσο αυτή, η οποία προκαλεί λοιμώξεις, αναπνευστικά προβλήματα και εγκεφαλική βλάβη. Ωστόσο, οι περσινές πωλήσεις του Elaprase στις ΗΠΑ ανήλθαν σε 353 εκατομμύρια δολάρια.

Το Naglazyme της BioMarin Pharmaceuticals αντιμετωπίζει μια άλλη σπάνια μεταβολική διαταραχή και κοστίζει 365.000 δολάρια το χρόνο, ενώ η εταιρεία Viropharma προβλέπει ότι οι πωλήσεις του Cinryze, μιας θεραπείας για την πρόληψη ενός επικίνδυνου οιδήματος του προσώπου, θα αυξηθούν από 95 εκ. δολάρια το 2009 σε 350 εκ. δολάρια σε μερικά χρόνια. Το φάρμακο κοστίζει 350.000 το χρόνο.

Το Forbes συνέταξε τη λίστα του μιλώντας με ειδικούς της βιομηχανίας βιοτεχνολογίας και λαμβάνοντας εκτιμήσεις για τη μέση τιμή ανά ασθενή από τις ίδιες τις εταιρείες ή από αναλυτές της Wall Street που τις καλύπτουν.

Ακριβότερα από τα ακριβά αντικαρκινικά

Εντυπωσιάζει το γεγονός ότι το κόστος πολλών ακριβών αντικαρκινικών φαρμάκων δεν ξεπερνά το όριο των 350.000 δολαρίων το χρόνο. Αυτό οφείλεται στο ότι τα στοχευμένα αντικαρκινικά φάρμακα βοηθούν μια μικρή μειοψηφία ασθενών για μερικούς μόνο μήνες. Αυτό μειώνει το μέσο κόστος τους.

Το Folotyn της Allos Therapeutics αντιμετωπίζει έναν σπάνιο τύπο λεμφώματος και κοστίζει 30.000 δολάρια το μήνα. Όμως, ο μέσος ασθενής λαμβάνει το φάρμακο για λίγους μόνο μήνες και έτσι το Folotyn δεν συμπεριλήφθηκε στον κατάλογο του Forbes.

Εξαιρετικά επικερδής η ανάπτυξη φαρμάκου για σπάνια νοσήματα

Οι εταιρείες βιοτεχνολογίας υπερασπίζονται τις (υψηλές) τιμές τους. «Το υψηλό κόστος είναι για να στηριχθούν οι λίγοι ασθενείς που μπορεί κάποτε να το χρειαστούν» δηλώνει ο διευθύνων σύμβουλος της Alexion. «Οι περισσότεροι άνθρωποι με εξαιρετικά σπάνιες διαταραχές ζουν χωρίς καμία θεραπεία.»

Ωστόσο, η τιμή κάθε νέου φαρμάκου για σπάνια νοσήματα δείχνει να ανεβαίνει χρόνο με το χρόνο. Κάποτε ένα κόστος 100.000 δολαρίων το χρόνο έκανε τα φρύδια να ανασηκώνονται με έκπληξη. Σήμερα, αυτό το επίπεδο κόστους έχει γίνει ρουτίνα.

Η πώληση φαρμάκων για σπάνια νοσήματα έχει γίνει εξαιρετικά επικερδής. Οι ασθενείς είναι τόσο λίγοι που οι εταιρείες δεν χρειάζεται να επενδύσουν ιδιαίτερα στο μάρκετινγκ. Τα φάρμακα συνήθως καλύπτονται πλήρως από τα ασφαλιστικά ταμεία ή τις ασφαλιστικές εταιρείες. «Δεν γνωρίζω καμία ασφαλιστική εταιρεία που θα σκόνταφτε σε κάποια από αυτές τις κατηγορίες λέγοντας δεν πληρώνω γι' αυτές» δηλώνει ο Steven Russek, αντιπρόεδρος στη Medco. «Απλά φροντίζουν να μη γίνεται κατάχρηση». Οι παρασκευαστές χορηγούν τα φάρμακά τους δωρεάν στους ανασφάλιστους ασθενείς.

Η επιτυχία των ειδικών φαρμάκων για σπάνια νοσήματα έρχεται σε μια εποχή που ο παραδοσιακός επιχειρηματικός τομέας των φαρμάκων για τις μεγάλες μάζες βρίσκεται σε πτώση. Φάρμακα που έγιναν blockbusters, με πωλήσεις άνω του 1 δισ. δολαρίων το χρόνο, έχουν πλέον επίπεδες πωλήσεις.

Η πώληση φαρμάκων για σπάνια νοσήματα «είναι το μέλλον της βιομηχανίας της βιοτεχνολογίας» δηλώνει ο Geoffrey Porges, αναλυτής της Sanford C. Bernstein.

Το Myozyme και η ταινία «Extraordinary Measures» με τον Χάρισον Φορντ

Βεβαίως, οι ασθενείς των οποίων η ζωή σώζεται είναι ευγνώμονες. Η Mia Hanley έλαβε διάγνωση της νόσου Pompe το 2005, όταν ήταν μόλις πέντε μηνών. «Δεν ήξερα τίποτα για τη νόσο Pompe, εκτός του ότι είναι θανατηφόρος» δηλώνει η μητέρα της. Η νόσος Pompe συνήθως σκοτώνει μέσα στον πρώτο χρόνο, ενώ οι ασθενείς που επιζούν χρειάζονται αναπηρικό καροτσάκι και αναπνευστική υποστήριξη. Ωστόσο, η Mia ήταν αρκετά τυχερή και μπήκε σε μια κλινική μελέτη του Myozyme, ενός φαρμάκου που αναπτυσσόταν από την Genzyme. Χάρη στις εγχύσεις του φαρμάκου δύο φορές το μήνα, η Mia σήμερα μιλάει, περπατάει με στηρίγματα κάτω άκρων και τρέφεται μόνη της. «Ήμασταν από τους τυχερούς» δηλώνει η μητέρα της.

Το Myozyme ενέπνευσε την ταινία «Extraordinary Measures» που πρόκειται να προβληθεί προσεχώς και στην Ελλάδα. Στην ταινία, ένας επαγγελματικά επιτυχημένος πατέρας παρατάει τα πάντα όταν μαθαίνει ότι τα δύο παιδιά του κινδυνεύουν από κάποια σπάνια γενετική νόσο. Συναντά έναν αντισυμβατικό γιατρό (Χάρισον Φορντ) και μαζί ιδρύουν μια εταιρεία βιοτεχνολογίας, με σκοπό να ανακαλύψουν και να αναπτύξουν φάρμακο για τη σπάνια αυτή νόσο.

Το Myozyme κοστίζει έως 100.000 δολάρια για ένα παιδί. Όμως, σύμφωνα με την Genzyme, το μέσο κόστος της θεραπείας ενός ενηλίκου είναι 300.000 το χρόνο. (Εξαιτίας πρόσφατων προβλημάτων στο εργοστάσιο παραγωγής, οι περισσότεροι ενήλικες λαμβάνουν σήμερα δωρεάν μια πειραματική έκδοση του φαρμάκου.)

Η ανοδική πορεία των φαρμάκων για σπάνιες νόσους

Τα εξειδικευμένα φάρμακα έχουν γίνει πιο ακριβά από όσο θα μπορούσε να φανταστεί κανείς. Επί χρόνια, οι φαρμακευτικές εταιρείες περιφρονούσαν οποιαδήποτε νόσο δεν έπληττε εκατομμύρια ασθενών. Η στάση αυτή άρχισε να αλλάζει το 1983, όταν το αμερικανικό Κογκρέσο, εμπνευσμένο από ένα επεισόδιο της τηλεοπτικής σειράς «Quincy», ψήφισε ένα νόμο που παρέχει έξτρα μονοπώλιο στα φάρμακα για «ορφανές νόσους» που πλήττουν λιγότερα από 200.000 άτομα στη χώρα.

Αρχικά οι εταιρείες βιοτεχνολογίας επικεντρώθηκαν σε πιο συχνές ορφανές νόσους, όπως η σκλήρυνση κατά πλάκας. Το 1991, η Genzyme κυκλοφόρησε το Ceredase για τη νόσο Gaucher, μια διαταραχή στην οποία η έλλειψη ενός ενζύμου προκαλεί την ανάπτυξη μαζών λίπους στο σπλήνα, την καρδιά, ακόμη και τον εγκέφαλο. Το Ceredase, το οποίο παρασκευάζεται από ανθρώπινο πλακούντα και υποκαθιστά το ένζυμο, αρχικά κόστιζε 150.000 δολάρια το χρόνο. Ορισμένοι παρατηρητές περίμεναν αφελώς ότι η τιμή του θα μειωνόταν όταν το 1994 βγήκε στην αγορά μια νέα έκδοση του φαρμάκου, που παρασκευάζεται από γενετικά τροποποιημένα κύτταρα από χάμστερ. Ωστόσο, η νέα έκδοση, το Cerezyme, κοστίζει τώρα 200.000 δολάρια το χρόνο για τον μέσο ασθενή και οι ετήσιες πωλήσεις του ξεπερνούν το 1 δισ. δολάρια.

Το φως στην άκρη του τούνελ

Κάποιος ανταγωνισμός αρχίζει επιτέλους να εμφανίζεται στην αγορά των σπάνιων νοσημάτων. Η Shire περιμένει έγκριση από τον FDA για το νέο της φάρμακο για τη νόσο Gaucher και δηλώνει ότι η τιμή του φαρμάκου θα είναι 15% μικρότερη από αυτήν του Cerezyme. Η Pfizer και η ισραηλινή εταιρεία βιοτεχνολογίας Protalix ελέγχουν ένα προϊόν ανταγωνιστικό του Cerezyme, που αναπτύσσεται σε κύτταρα καρότου και το οποίο θα μπορούσε να κοστίζει ακόμη λιγότερο. Η Novartis έχει επίσης αρχίσει να εκδηλώνει ενδιαφέρον για τον τομέα των σπάνιων νοσημάτων.

Η είσοδος των - διψασμένων για πωλήσεις - μεγάλων φαρμακευτικών εταιρειών στην αρένα θα μπορούσε τελικά να είναι ο παράγοντας που θα τραβήξει προς τα κάτω τις τιμές αυτών των φαρμάκων.

Πηγή:
Forbes