Η Novartis ανακοίνωσε ότι το επιστημονικό περιοδικό New England Journal of Medicine (NEJM) δημοσίευσε τα πλήρη αποτελέσματα από τη Φάσης ΙΙΙ κλινική μελέτη-ορόσημο PARADIGMS για τη φινγκολιμόδη, την πρώτη στο είδος της ελεγχόμενη, τυχαιοποιημένη κλινική μελέτη που έχει σχεδιαστεί ειδικά για παιδιά και εφήβους (ηλικίας 10 έως 17 ετών) με υποτροπιάζουσες μορφές Πολλαπλής Σκλήρυνσης (RMS). Τα παιδιά και οι έφηβοι με Πολλαπλή Σκλήρυνση παρουσιάζουν πιο συχνές και συχνά πιο σοβαρές υποτροπές από εκείνες που παρατηρούνται στους ενήλικες πάσχοντες από Πολλαπλή Σκλήρυνση1. Η αρνητική επίδραση των υποτροπών στην κινητικότητα, τη μνήμη και τη σκέψη, δεν επιτρέπει στους ασθενείς αυτούς να απολαύσουν πλήρως τα παιδικά και εφηβικά τους χρόνια, συχνά προκαλώντας τους αίσθημα απομόνωσης και ανησυχίας2. Η μελέτη PARADIGMS πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο, που ήταν η σημαντική μείωση του ρυθμού υποτροπών σε σύγκριση με την ενδομυϊκή χορήγηση ιντερφερόνης βήτα-1α σε διάστημα έως και δύο ετών3. Επίσης, η μελέτη πέτυχε διάφορα δευτερεύοντα κλινικά και απεικονιστικά καταληκτικά σημεία3.
«Θα ήθελα να ευχαριστήσω όλα τα παιδιά που συμμετείχαν στη μελέτη PARADIGMS, καθώς και τις οικογένειές τους που συνέβαλαν στην ουσιαστική αλλαγή της προοπτικής για τους παιδιατρικούς ασθενείς που πάσχουν από υποτροπιάζουσα ΠΣ», δήλωσε η Δρ. Tanuja Chitnis, κύρια ερευνήτρια της μελέτης PARADIGMS, Διευθύντρια του Partners Pediatric Multiple Sclerosis Center, Massachusetts General Hospital, Βοστώνη, Η.Π.Α. και ερευνήτρια στο Ann Romney Center, Brigham and Women’s Hospital, Βοστώνη, Η.Π.Α. «Τα εν λόγω δεδομένα, τα οποία δημοσιεύθηκαν σήμερα, θα βοηθήσουν σημαντικά στην προώθηση της γνώσης και της κατανόησης εντός της κοινότητας της ΠΣ σχετικά με τον τρόπο αξιολόγησης και θεραπείας των παιδιατρικών ασθενών με ΠΣ.»
Τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης PARADIGMS καταδεικνύουν ότι, σε σύγκριση με την ιντερφερόνη βήτα-1α, η φινγκολιμόδη3:
- Μείωσε σημαντικά τον ρυθμό υποτροπών κατά 82% (p<0,001) και επιβράδυνε τον χρόνο έως την πρώτη υποτροπή, καθώς ένα εκτιμώμενο ποσοστό 85,7% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με φινγκολιμόδη ήταν ελεύθερο υποτροπών στους 24 μήνες, έναντι ποσοστού 38,8% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με ιντερφερόνη βήτα-1α (p<0,001)
- Μείωσε σημαντικά κατά 53% τον αριθμό των νέων ή προσφάτως διευρυμένων Τ2 εστιών για διάστημα έως και 24 μηνών (p<0,001). Επίσης, μείωσε σημαντικά κατά 66,0% τον μέσο αριθμό των Τ1 εστιών που προσλαμβάνουν γαδολίνιο ανά μαγνητική τομογραφία στους 24 μήνες (p<0,001). Ο αριθμός και ο όγκος των εστιών σχετίζονται με αυξημένα ποσοστά υποτροπών και εξέλιξη της αναπηρίας
- Σε επιπρόσθετες αναλύσεις, μείωσε σημαντικά τον ετησιοποιημένο ρυθμό απώλειας εγκεφαλικού όγκου (εγκεφαλική ατροφία) κατά 40%
Το προφίλ ασφάλειας της φινγκολιμόδης σε αυτήν τη μελέτη συμβαδίζει συνολικά με εκείνο που παρατηρήθηκε σε προηγούμενες κλινικές δοκιμές σε ενήλικες3.
«Η μελέτη PARADIGMS καταδεικνύει πραγματικά τη δέσμευση της Novartis για επαναπροσδιορισμό της φροντίδας που παρέχεται σε νέους ασθενείς με νευρολογικές παθήσεις», δήλωσε ο Danny Bar-Zohar, Global Head, Neuroscience Development της Novartis. «Είναι πρωτοποριακή με όλη τη σημασία της λέξης, παρουσιάζοντας τη συνεργατική προσέγγιση που ακολουθήθηκε με όλους τους φορείς και τους επιστημονικούς κλάδους, προκειμένου να περάσει στο επόμενο επίπεδο η κατανόηση των μοναδικών χαρακτηριστικών των παιδιατρικών ασθενών με ΠΣ. Πλέον, προτεραιότητά μας είναι η συνέχιση των συζητήσεων με υγειονομικές αρχές παγκοσμίως, ώστε να διατεθεί η φινγκολιμόδη στους νέους ασθενείς που το έχουν ανάγκη, το συντομότερο δυνατόν.»
Η φινγκολιμόδη αποτελεί καθιερωμένη θεραπεία της ΠΣ στον ενήλικο πληθυσμό, καθώς έχει χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία περισσότερων από 255.000 ασθενών τόσο σε κλινικές δοκιμές όσο και στο μετεγκριτικό πλαίσιο, με περίπου 566.000 έτη εμπειρίας ασθενών συνολικά4.
Σχετικά με τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ PARADIGMS
Η κλινική μελέτη Φάσης III PARADIGMS (NCT01892722) είναι μία ευέλικτης διάρκειας (έως και δύο έτη), διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική κλινική μελέτη για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της από του στόματος χορηγούμενης φινγκολιμόδης σε σύγκριση με την ιντερφερόνη β-1α σε παιδιά και εφήβους με επιβεβαιωμένη διάγνωση πολλαπλής σκλήρυνσης (ΠΣ), την οποία θα ακολουθήσει πενταετής φάση επέκτασης ανοικτής σήμανσης3. Στη μελέτη συμμετείχαν 215 παιδιά και έφηβοι με ΠΣ, ηλικίας από 10 έως κάτω των 18 ετών, με βαθμολογία στη Διευρυμένη Κλίμακα Κατάστασης Αναπηρίας (EDSS) από 0 έως 5,53. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν για χορήγηση φινγκολιμόδης από του στόματος άπαξ ημερησίως (0,5 mg ή 0,25 mg, ανάλογα με το σωματικό βάρος των ασθενών) ή ενδομυϊκή χορήγηση ιντερφερόνης β-1α άπαξ εβδομαδιαίως3.
Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης ήταν η συχνότητα των υποτροπών σε ασθενείς που ακολούθησαν θεραπεία για έως και 24 μήνες (ετησιοποιημένος ρυθμός υποτροπών)3. Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία ήταν ο αριθμός νέων ή προσφάτως διευρυμένων T2 εστιών, οι Τ1 προσλαμβάνουσες γαδολίνιο εστίες, η ασφάλεια και οι φαρμακοκινητικές ιδιότητες της φινγκολιμόδης. Όλα μετρήθηκαν κατά τη διάρκεια της περιόδου της θεραπείας3.
Η κλινική μελέτη Φάσης III PARADIGMS διεξήχθη σε 80 κέντρα σε 25 χώρες και σχεδιάστηκε σε συνεργασία με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α., τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και τη Διεθνή Ομάδα Μελέτης για την Παιδιατρική Πολλαπλή Σκλήρυνση3.
