Η αποτίμηση της θεραπευτικής αξίας των φαρμάκων, με βάση πραγματικά στοιχεία που έχουν συλλεγεί σε πραγματικές συνθήκες είναι απαραίτητη, σε πολλές περιπτώσεις. Ταυτόχρονα, η ανάγκη για οικονομική βιωσιμότητα του ασφαλιστικού συστήματος επιβάλλει τον έλεγχο της φαρμακευτικής δαπάνης, γεγονός που οδηγεί, πολλές φορές σε περιορισμό της πρόσβασης των ασθενών σε καινοτόμα φάρμακα. Το ζητούμενο, βέβαια, δεν είναι η διασφάλιση της πρόσβασης σε κάθε «νέο» φάρμακο αλλά, «καινοτόμο», του οποίου, δηλαδή θεραπευτική αξία έχει αξιολογηθεί. Συνεπώς, πριν ανοίξουμε το θέμα της αποζημίωσης, θα πρέπει να διασφαλίζεται η θεραπευτική αξία των «νέων» φαρμάκων, πριν αυτά καταταγούν ως «καινοτόμα». Μολονότι, διενεργούνται συστηματικές πολυκεντρικές τυχαιοποιημένες μελέτες για να αξιολογήσουν τη θεραπευτική αποτελεσματικότητα των νέων φαρμάκων, αυτές υλοποιούνται σε μη πραγματικές συνθήκες, με αποτέλεσμα η αβεβαιότητα τόσο στην αποτελεσματικότητά τους, σε πραγματικές συνθήκες. όσο και στην επένδυση-αποζημίωσή τους, να παραμένει ένα ερώτημα.
Η συγκέντρωση πραγματικών ιατρικών δεδομένων, σε πραγματικές συνθήκες, συμβάλλει στον προσδιορισμό της θεραπευτικής αξίας των φαρμάκων και τη λήψη αποφάσεων, σχετικά με την αποζημίωση τους, από το ασφαλιστικό σύστημα, ενώ συχνά αποτελεί τμήμα συμφωνιών επιμερισμού του κινδύνου. Τα συμβόλαια επιμερισμού κινδύνου (risk-sharing contracts) περιλαμβάνουν την ανάληψη οικονομικού κινδύνου εκ μέρους της φαρμακευτικής εταιρίας, μέσω μη αποζημίωσης ή έκπτωσης προς του φορείς κοινωνικής ασφάλισης είτε μέσω απευθείας αποζημίωσης προς τους ασφαλισμένους, για όσους από τους οποίους δεν επέλθουν τα προσυμφωνημένα κλινικά αποτελέσματα. Τέτοιου είδους συμβόλαια αποτελούν τεχνικές αποζημίωσης από το ασφαλιστικό σύστημα και συμβάλλουν στη βελτίωση του κόστους – αποτελεσματικότητας φαρμάκου σε πραγματικές συνθήκες, που ενδεχομένως δεν έχουν αποτυπωθεί κατά τη διενέργεια των κλινικών μελετών. Επιπλέον, οι πρακτικές επιμερισμού του κινδύνου επιτρέπουν συνήθως ταχύτερη πρόσβαση στα φάρμακα για τους ασθενείς, προστατεύοντας παράλληλα το ασφαλιστικό σύστημα αλλά και επιτρέποντας στις φαρμακευτικές εταιρίες να αποδείξουν τη θεραπευτική αξία του προϊόντος τους. Για παράδειγμα, το προτεινόμενο φάρμακο μπορεί να μην είναι αποτελεσματικό, σε κάποιους ασθενείς ή η βελτίωση της ποιότητας ζωής των συγκεκριμένων ασθενών να μην είναι ανάλογη της αύξησης του κόστους αγοράς του εν λόγω φαρμάκου.
Ειδικότερα, στην περίπτωση της Ελλάδας, είναι αναγκαίο να υιοθετηθεί μια τέτοια τεχνική μεταξύ του ΕΟΠΥΥ και της Φαρμακοβιομηχανίας, με στόχο τη διασφάλιση της πρόσβασης των ασθενών σε καινοτόμα φάρμακα και σε τιμές που αντικατοπτρίζουν καλύτερα τη θεραπευτική αξία τους, σε πραγματικές συνθήκες, ενώ τα συμβόλαια αυτά θα μπορούσαν δυνητικά να υποκαταστήσουν τρέχουσες οριζόντιες πρακτικές (π.χ. clawback και ποσοστά συμμετοχής των ασφαλισμένων). Επιπλέον, πρόκειται για τεχνική αποζημίωσης που και το νομοθετικό μας πλαίσιο προβλέπει, αν και χρειάζεται ένας σαφής και διαφανής οδικός χάρτης των βημάτων που πρέπει να ακολουθούνται, τόσο από την πλευρά της ενδιαφερόμενης εταιρίας, όσο και από την πλευρά του ΕΟΠΥΥ.
Τα βασικά χαρακτηριστικά ενός τέτοιου συμβολαίου θα μπορούσαν να είναι:
- Να υπάρχει ένα σαφές πλαίσιο συλλογής δεδομένων μεταξύ προμηθευτή και ΕΟΠΥΥ (payer).
- Η συλλογή δεδομένων να ξεκινά κατά τη χρονική περίοδο μετά την έγκριση και να συνδέεται με αποφάσεις αποζημίωσης, μετά την είσοδο στην αγορά.
- Η τιμή, η αποζημίωση και τα έσοδα του προϊόντος συνδέονται με το αποτέλεσμα, βάσει του προγράμματος συλλογής δεδομένων, είτε ρητά μετά από προσυμφωνημένους κανόνες είτε σιωπηρά μέσω δικαιώματος για επαναδιαπραγμάτευση της κάλυψης της τιμής. Σε μερικές περιπτώσεις η αποζημίωση συνδέεται απευθείας με την επίδοση του φαρμάκου, σε συγκεκριμένο ασθενή, ως μια μορφή εγγυημένης επίδοσης σε ατομικό πρόγραμμα.
- Τα στοιχεία που συλλέγονται, αρχικά πρέπει να αντιμετωπίζουν ένα ή περισσότερα από τα ακόλουθα:
- Την αποτελεσματικότητα στον υπό μελέτη πληθυσμό σε σύγκριση με τα τρέχοντα κλινικά δεδομένα.
- Την αποτελεσματικότητα σε ένα ευρύτερο, περισσότερο ανομοιογενές πληθυσμό από αυτό που χρησιμοποιείται σε κλινικές δοκιμές.
- Τη συμμόρφωση, για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, στα αποτελέσματα από αυτά που περιλαμβάνονται στις κλινικές μελέτες.
- Τις ανεπιθύμητες ενέργειες.
- Το μέγεθος και η αξία των αντισταθμιστικών αποτελεσμάτων, όπως πχ λιγότερες επισκέψεις σε νοσοκομείο.
- Το ποσοστό των ασθενών που θα αντιδράσει θετικά, σε κάποια προκαθορισμένα αποτελέσματα που μπορεί να είναι κάποια ενδιάμεσα ή διαφορετικά από τα τελικά σημεία.
- Τον αριθμό και τα κλινικά χαρακτηριστικά των ασθενών, που πιθανά θα θεραπευθεί, σε πραγματικές συνθήκες, από συγκεκριμένο φάρμακο.
Βασικός στόχος της αξιοποίησης τέτοιων εργαλείων-τεχνικών είναι η βελτίωση της πρόσβασης των ασθενών σε καινοτόμα φάρμακα αλλά και η αύξηση της ανταγωνιστικότητας μεταξύ των φαρμακευτικών εταιριών για την ανάπτυξή τους και την ανάπτυξη της καινοτομίας και της οικονομίας, γενικότερα.
