Η Genzyme, μία εταιρεία του ομίλου Sanofi, ανακοίνωσε σήμερα θετικά νέα δεδομένα από τις κλινικές μελέτες Φάσης 3 ENGAGE και ENCORE για την eliglustat tartrate, την ερευνητική από του στόματος θεραπεία για ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1,που παρουσιάστηκαν στο 9ο ετήσιο Παγκόσμιο Συμπόσιο του Δικτύου Λυσοσωμικών Διαταραχών (Lysosomal Disease Network WORLD meeting) που πραγματοποιήθηκε στο Ορλάντο στη Φλόριδας. Και οι δύο μελέτες πέτυχαν το πρωτεύον καταληκτικό σημείο τους και μαζί θα αποτελέσουν τη βάση για τον φάκελο προς έγκριση της eliglustat tartrate από τη Genzyme.
“Τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο φετινό συμπόσιο WORLD ενισχύουν την πεποίθησή μας ότι η eliglustat tartrate μπορεί να αποτελέσει μία σημαντική από του στόματος θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με νόσο Gaucher”, δήλωσε ο Επικεφαλής Σπάνιων Νόσων της Genzyme, Rogerio Vivaldi MD.
Αποτελέσματα της Μελέτης ENGAGE:
Στην ENGAGE, μία κλινική μελέτη Φάσης 3 για την αξιολόγηση της ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της eliglustat tartrate σε 40 ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1 παρατηρήθηκε βελτίωση σε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία. Ως πρωτεύον καταληκτικό σημείο αποτελεσματικότητας είχε ορισθεί η βελτίωση του μεγέθους του σπλήνα στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με eliglustat tartrate. Στη μελέτη, παρατηρήθηκε στατιστικά σημαντική βελτίωση στο μέγεθος του σπλήνα στους εννέα μήνες στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με eliglustat tartrate σε σύγκριση με όσους έλαβαν εικονικό φάρμακο. Ο όγκος του σπλήνα σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με eliglustat tartrate μειώθηκε από την έναρξη της θεραπείας κατά μέσο όρο 28%, σε σύγκριση με μια μέση αύξηση 2% στους ασθενείς που λάμβαναν εικονικό φάρμακο, μια απόλυτη διαφορά 30% (p<0,0001). Στη μελέτη, δεν σημειώθηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες σε καμία από τις δύο ομάδες θεραπείας. Όλες οι ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν ήπιας ή μέτριας βαρύτητας, με τις πιο συχνά αναφερόμενες να είναι η κεφαλαλγία, η αρθραλγία και η διάρροια.
Αποτελέσματα της Μελέτης ENCORE:
Η ENCORE, η δεύτερη κλινική μελέτη Φάσης 3 του προγράμματος ανάπτυξης της eliglustat tartrate, επίσης πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της. Στην κλινική μελέτη, 160 ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1 που είχαν ξεκινήσει θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων τουλάχιστον τρία έτη πριν την τυχαιοποίηση και οι οποίοι είχαν πετύχει τους θεραπευτικούς στόχους τους, τυχαιοποιήθηκαν (2:1) για να λάβουν είτε eliglustat tartrate, είτε ιμιγλουκεράση για έγχυση για ένα έτος. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο σταθερότητας ήταν ένα καταληκτικό σημείο προκαθορισμένων κριτηρίων μεταβολής των ακόλουθων παραμέτρων: όγκος σπλήνα, επίπεδα αιμοσφαιρίνης, αριθμός αιμοπεταλίων και όγκος ήπατος. Για την επίτευξη του καταληκτικού σημείου σταθερότητας, ο ασθενής έπρεπε να παραμείνει σταθερός και στις τέσσερις παραμέτρους. Η eliglustat tartrate πέτυχε τα προκαθορισμένα κριτήρια για μη κατωτερότητα έναντι της ιμιγλουκεράσης , με την πλειοψηφία των ασθενών και στις δύο ομάδες να παραμένουν σταθεροί στη διάρκεια ενός έτους έπειτα από την τυχαιοποίηση (84% των ασθενών που λάμβαναν eliglustat tartrate και 94% των ασθενών που λάμβαναν ιμιγλουκεράση για έγχυση).
Σε μια πρόσθετη, προκαθορισμένη ανάλυση αποτελεσματικότητας της ποσοστιαίας μεταβολής του όγκου του σπλήνα από την έναρξη της θεραπείας, παρατηρήθηκε μέση μεταβολή μείον 6% στην ομάδα της eliglustat tartrate σε σχέση με -3% στην ομάδα της ιμιγλουκεράσης. Αυτή η ανάλυση πέτυχε, επίσης, τα κριτήρια μη κατωτερότητας. Η πλειοψηφία των ασθενών παρουσίαζε φυσιολογικές μετρήσεις οστικής πυκνότητας ολικού ισχίου και οσφυϊκής μοίρας της σπονδυλικής στήλης κατά την έναρξη της μελέτης, οι οποίες διατηρήθηκαν στη διάρκεια της δωδεκάμηνης περιόδου της μελέτης. Δεν παρατηρήθηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες στην κλινική μελέτη, οι οποίες να θεωρήθηκαν από τον θεράποντα ιατρό ότι σχετίζονται με τη θεραπεία.
