Η Genzyme, μία εταιρεία του ομίλου Sanofi, ανακοίνωσε ότι ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εντάσσει σε εξάμηνη διαδικασία αξιολόγησης κατά προτεραιότητα (Priority Review) την Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για το eliglustat, μία, ερευνητική από του στόματος θεραπεία για ενήλικες ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1. Όπως έχει ήδη ανακοινωθεί, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αξιολόγησε την αίτηση άδειας κυκλοφορίας (MAA) για το eliglustat στην ΕΕ στα τέλη Οκτωβρίου.
Η Genzyme αναπτύσσει το eliglustat, μια κάψουλα χορηγούμενη δύο φορές την ημέρα, για να παρέχει μια αποτελεσματική από του στόματος εναλλακτική θεραπεία σε ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1 και να προσφέρει ένα ευρύτερο φάσμα θεραπευτικών επιλογών σε ασθενείς και ιατρούς. Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της Genzyme για το eliglustat αντιπροσωπεύει το μεγαλύτερο κλινικό πρόγραμμα που εκπονήθηκε ποτέ για τη νόσο Gaucher, περιλαμβάνοντας 400 ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία σε 29 χώρες.
“Η αποδοχή των φακέλων προς έγκριση για το eliglustat συνιστά ένα ακόμη σημαντικό ορόσημο στη δέσμευσή μας να κατανοήσουμε και να ανταποκριθούμε στις ανάγκες της κοινότητας της νόσου Gaucher, προσφέροντας περισσότερες επιλογές για την θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών,” δήλωσε ο Πρόεδρος και CEO της Genzyme, David Meeker, M.D.
Οι αιτήσεις για άδεια κυκλοφορίας του eliglustat βασίζονται σε δύο θετικές μελέτες Φάσης 3 για την eliglustat, την ENGAGE, η οποία περιλάμβανε ασθενείς που λάμβαναν για πρώτη φορά θεραπεία, και την ENCORE η οποία περιλάμβανε ασθενείς που είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία υποκατάστασης ενζύμου. Ο κατατεθειμένος φάκελος περιλαμβάνει επίσης δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που καταγράφηκαν σε διάστημα τεσσάρων ετών στο πλαίσιο της μελέτης Φάσης 2 για το eliglustat.
