Η GSK εξασφάλισε το καθεστώς “breakthrough” από τον FDA για το φάρμακο GSK5764227, το οποίο προέρχεται από συνεργασία με την κινεζική εταιρεία Hansoh Pharma, αξίας 1,7 δισεκατομμυρίων δολαρίων.
Αυτό το καθεστώς δίνεται σε φάρμακα που έχουν τη δυνατότητα να θεραπεύσουν σοβαρές ασθένειες, όταν τα πρώτα κλινικά αποτελέσματα δείχνουν ότι προσφέρουν σημαντική βελτίωση σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπείες.
Το GSK5764227 προορίζεται για τη θεραπεία του οστεοσαρκώματος, ενός σπάνιου καρκίνου των οστών που δεν έχει εγκεκριμένες θεραπείες. Παλαιότερα, το φάρμακο είχε ήδη λάβει το καθεστώς “breakthrough” για τη θεραπεία του καρκίνου του πνεύμονα σε προχωρημένο στάδιο.
Η πρωτεΐνη B7-H3, την οποία στοχεύει το φάρμακο, βρίσκεται σε αυξημένες ποσότητες στους όγκους, ενώ σε υγιή ιστό υπάρχει σε μικρότερες ποσότητες, κάτι που κάνει το φάρμακο πιο στοχευμένο και με λιγότερες παρενέργειες.
Η απόφαση αυτή βασίζεται σε θετικά αποτελέσματα από την κλινική μελέτη ARTEMIS-002, η οποία εξετάζει την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε ασθενείς με υποτροπιάζον οστεοσάρκωμα στην Κίνα. Τα πρώτα αποτελέσματα έδειξαν 20% απόκριση στην ασθένεια και μέχρι 100% σταθεροποίηση του καρκίνου.
Το οστεοσάρκωμα επηρεάζει κυρίως παιδιά και νέους ενήλικες, και είναι ο πιο κοινός πρωτοπαθής καρκίνος των οστών, αλλά σπάνια εμφανίζεται (λιγότερο από 1% των νέων διαγνώσεων καρκίνου).
Η θεραπεία πρώτης γραμμής είναι η χημειοθεραπεία, με περιορισμένες επιλογές για όσους δεν ανταποκρίνονται ή υποτροπιάζουν.
Η GSK έχει εξασφαλίσει τα δικαιώματα για το φάρμακο σε πολλές χώρες, εκτός από την Κίνα και την Ταϊβάν, και έχει συμφωνήσει για μεγαλύτερες πληρωμές μελλοντικά αν το φάρμακο πετύχει τους στόχους του.
Οι εταιρείες MSD και Daiichi Sankyo επίσης αναπτύσσουν θεραπείες με στόχο την B7-H3 για τη θεραπεία του καρκίνου του πνεύμονα.
