Λοταρία από τη Novartis για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο

DNA
27-12-2019

Η Novartis σχεδιάζει να χορηγήσει 100 δόσεις της εξαιρετικά δαπανηρής γονιδιακής θεραπείας Zolgensma, σε χώρες εκτός των ΗΠΑ, όπου δεν έχει ακόμη εγκριθεί, με μια αμφιλεγόμενη λοταρία.

Η θεραπεία έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμύρια δολάρια και αφορά ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

Η ελβετική φαρμακοβιομηχανία θα χορηγήσει μέχρι και 100 δόσεις Zolgensma από τη νέα χρονιά, σε βρέφη ηλικίας κάτω των 2 ετών, με τις πρώτες πενήντα δόσεις να χορηγούνται μέσα στο πρώτο εξάμηνο του 2020.

Σύμφωνα με το πρόγραμμα, οι γιατροί θα μπορούν να υποβάλλουν αιτήματα για τη θεραπεία από τις 2 Ιανουαρίου 2020 και οι ασθενείς θα συμμετέχουν σε λοταρία κάθε δύο εβδομάδες. Αν οι ασθενείς δεν κερδίσουν, θα παραμείνουν στο πρόγραμμα για μελλοντικές επιλογές.

Το Zolgensma έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ, ωστόσο η έγκριση στην Ευρώπη και την Ιαπωνία έχει καθυστερήσει, καθώς οι ρυθμιστικές αρχές περιμένουν απαντήσεις για ζητήματα που σχετίζονται με τη διαδικασία παραγωγής.

Πώς λειτουργεί η θεραπεία;

Η γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.