Επανεξέταση του φαρμάκου για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία Oxbryta (βοξελοτόρη) ξεκινά ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA), μετά από αναφορές για θανατηφόρα περιστατικά σε κλινικές μελέτες. Συγκεκριμένα, τα δεδομένα μιας κλινικής μελέτης έδειξαν ότι ένας μεγαλύτερος αριθμός θανάτων συνέβησαν με το Oxbryta σε σχέση με το placebo (μία εικονική θεραπεία) και μία άλλη μελέτη έδειξε ότι ο συνολικός αριθμός των θανάτων ήταν μεγαλύτερος από το αναμενόμενο.
Το Oxbryta χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της αιμολυτικής αναιμίας (υπερβολική καταστροφή των ερυθρών κυττάρων του αίματος) λόγω της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών.
Μία από τις μελέτες αξιολογούσε τη δράση του Oxbryta σε ανθρώπους με δρεπανοκυτταρική αναιμία οι οποίοι ήταν σε μεγαλύτερο κίνδυνο εμφάνισης εγκεφαλικού επεισοδίου΄ η άλλη μελέτη εκτιμούσε τη δράση του φαρμάκου στα έλκη των ποδιών, μία γνωστή επιπλοκή της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.
Ο κάτοχος άδειας κυκλοφορίας έχει σταματήσει επί του παρόντος τη θεραπεία με Oxbryta και στις δύο μελέτες ενόσω οι έρευνες είναι σε εξέλιξη.
Δεν υπάρχει επί του παρόντος ξεκάθαρη απόδειξη ότι το Oxbryta προκάλεσε κάποιον από τους θανάτους και αναμένονται ακόμη πληροφορίες για πολλά από τα περιστατικά. Μερικά από τα περιστατικά ενδέχεται να συνδέονται με λοιμώξεις, συμπεριλαμβανομένης της ελονοσίας.
Ο EMA θα αξιολογήσει επί του παρόντος πληροφορίες από αυτές τις μελέτες , λαμβάνοντας υπόψη όλα τα διαθέσιμα δεδομένα για τα οφέλη και τους κινδύνους του φαρμάκου. Ο Οργανισμός θα εκδώσει κατόπιν μία σύσταση για το εάν η άδεια κυκλοφορίας στην ΕΕ θα πρέπει να τροποποιηθεί, να ανασταλεί ή να ανακληθεί.
Περισσότερα για το φάρμακο
Το Oxbryta είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της αιμολυτικής αναιμίας (υπερβολική καταστροφή των ερυθρών κυττάρων του αίματος) σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών οι οποίοι έχουν δρεπανοκυτταρική αναιμία. Το Oxbryta μπορεί να δοθεί μόνο του ή μαζί με άλλο φάρμακο για τη δρεπανοκυτταρική νόσο το οποίο ονομάζεται υδροξυκαρβαμίδιο. Περιέχει τη δραστική ουσία βοξελοτόρη.
Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μία γενετική ασθένεια όπου τα άτομα παράγουν μία μη φυσιολογική μορφή αιμοσφαιρίνης (της πρωτεΐνης στα ερυθρά κύτταρα του αίματος η οποία μεταφέρει οξυγόνο). Τα ερυθρά κύτταρα του αίματος γίνονται άκαμπτα και κολλώδη και αλλάζουν σχήμα από δισκοειδές σε μηνοειδές (όπως ένα δρέπανο).
Το Oxbryta έλαβε άδεια κυκλοφορίας σε ισχύ σε ολόκληρη την ΕΕ στις 14 Φεβρουαρίου 2022
