Έγκριση κυκλοφορίας έλαβε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) το pembrolizumab της MSD (γνωστής ως Merck στις Ηνωμένες Πολιτείες και τον Καναδά). To pembrolizumab αποτελεί την πρώτη anti–PD-1 θεραπεία που εγκρίνεται στις ΗΠΑ, συνεισφέροντας σημαντικά στην κάλυψη μιας επείγουσας ιατρικής ανάγκης που υπήρξε μέχρι σήμερα.
Η συγκεκριμένη έγκριση αφορά δόση 2 mg/kg κάθε τρεις εβδομάδες για ασθενείς με μη-εγχειρήσιμο ή μεταστατικό μελάνωμα, οι οποίοι είχαν λάβει θεραπεία με ipilimumab αλλά και μετά από επιπλέον λήψη αναστολέα BRAF για εκείνους που είναι θετικοί στη μετάλλαξη BRAF V600. Η ένδειξη αυτή έγινε δεκτή κάτω από συνθήκες ταχείας έγκρισης, με βάση την ανταπόκριση του όγκου στη θεραπεία, καθώς και τη διάρκεια της ανταπόκρισης.
Το προηγούμενο διάστημα ο FDA είχε δώσει στο pembrolizumab το χαρακτηρισμό της Επαναστατικής Θεραπείας για το προχωρημένο μελάνωμα, με βάση τη σημαντικότητα των πρώιμων ευρημάτων των μελετών και, κυρίως, την επείγουσα ιατρική ανάγκη. Η συνιστώμενη δόση των 2 mg/kg βασίστηκε σε δεδομένα από 89 ασθενείς, στους οποίους η συνολική ανταπόκριση έφτασε το 24% και η διάρκεια της ανταπόκρισης στους ασθενείς που ανταποκρίθηκαν, μέχρι τη στιγμή της ανάλυσης, είχε εύρος 1,4+ μέχρι 8,5+ μήνες.
«Το pembrolizumab αντικατοπτρίζει την ακλόνητη δέσμευση όλων εμάς στην MSD, να αγωνιζόμαστε σταθερά για καινοτόμα επιστημονικά επιτεύγματα βοηθώντας έτσι τους ανθρώπους που αντιμετωπίζουν απειλητικές για τη ζωή τους ασθένειες», δήλωσε ο Kenneth C. Frazier, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της MSD, ενώ, στη συνέχεια, τόνισε ότι «Είμαστε ευγνώμονες στους ανθρώπους με προχωρημένο μελάνωμα που συμμετείχαν στις δοκιμές μας, καθώς και στην επιστημονική και ιατρική κοινότητα που ένωσαν τις δυνάμεις τους μαζί μας, οδηγώντας στην ταχεία έγκριση του pembrolizumab».
«Η ταχεία έγκριση του pembrolizumab από τον FDA είναι μια σπουδαία εξέλιξη για τους ασθενείς με προχωρημένο μελάνωμα», είπε ο Dr. Omid Hamid, Διευθυντής του Κέντρου Μελανώματος στο Ινστιτούτο The Angeles Clinic and Research και κύριος ερευνητής για το κλινικό πρόγραμμα του pembrolizumab στο μελάνωμα. Στη συνέχεια, συμπλήρωσε, «το pembrolizumab, μας δίνει μια νέα δυνατότητα να στοχεύουμε το μονοπάτι PD-1 κι αυτό είναι ένα πολύ συναρπαστικό βήμα στον τομέα της ανοσοθεραπείας».
Οι εν εξελίξει κλινικές μελέτες Φάσης ΙΙ και ΙΙΙ της MSD στο προχωρημένο μελάνωμα είναι σχεδιασμένες να παρέχουν επιπλέον επιβεβαιωτικά στοιχεία για το pembrolizumab σε αυτήν την ένδειξη.
Μελέτη στην οποία στηρίχτηκε η ταχεία έγκριση της μονοθεραπείας με Pembrolizumab από τον FDA
Η έγκριση του pembrolizumab βασίστηκε σε δεδομένα από μία πολυκεντρική, ανοιχτή, τυχαιοποιημένη μελέτη σύγκρισης δόσεων από μία κοόρτη της εν εξελίξει μελέτης Φάσης Ιb με το όνομα KEYNOTE-001, σε ασθενείς με μη-εγχειρήσιμο ή μεταστατικό μελάνωμα και εξελισσόμενη νόσο.
Τα βασικά κριτήρια εισαγωγής στη μελέτη περιελάμβαναν: α) την πρότερη θεραπεία με ipilimumab, και αναστολέα BRAF ή MEK, σε περίπτωση που ο ασθενής ήταν θετικός για τη μετάλλαξη V600 και β) την εξέλιξη της νόσου μέσα σε 24 εβδομάδες μετά την τελευταία δόση του ipilimumab.
Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν να λάβουν 2 mg/kg (n=89) ή 10 mg/kg (n=84), μέχρι υποτροπής της νόσου ή διακοπής λόγω τοξικότητας. Τα κυριότερα κριτήρια αποτελεσματικότητας ήταν η επιβεβαιωμένη συνολική ανταπόκριση στη θεραπεία και η διάρκεια της ανταπόκρισης.
