Η Φαρμακευτική Εταιρεία Janssen της Johnson & Johnson ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε τη διεύρυνση της χρήσης του ustekinumab για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με μετρίως έως σοβαρά ενεργή ελκώδη κολίτιδα (UC), οι οποίοι εμφάνισαν ανεπαρκή ανταπόκριση, απώλεια ανταπόκρισης ή δυσανεξία στη συμβατική θεραπεία ή σε θεραπεία με βιολογικό παράγοντα ή παρουσιάζουν ιατρικές αντενδείξεις σε αυτές τις θεραπείες. Το ustekinumab είναι η πρώτη διαθέσιμη θεραπεία με βιολογικό παράγοντα που στοχεύει εκλεκτικά την οδό των IL-12/IL-23, έναν σημαντικό θεραπευτικό στόχο στην UC.
«Η καταστροφική επίδραση της ελκώδους κολίτιδας στις ζωές των ανθρώπων με αυτή την πάθηση συχνά υποεκτιμάται. Τυπικά, η ελκώδης κολίτιδα παρουσιάζεται αρχικά σε νέους ενήλικες σε μία περίοδο που είναι ακόμα στην εκπαίδευση ή ξεκινούν την καριέρα τους – περιορίζοντας συχνά την ικανότητά τους να επιτύχουν τους προσωπικούς τους στόχους», είπε ο Καθηγητής Silvio Danese*, Επικεφαλής του Κέντρου Φλεγμονωδών Νόσων του Εντέρου στο Ερευνητικό Νοσοκομείο Humanitas στο Μιλάνο της Ιταλίας. «Παρότι ακόμη δεν υπάρχει ίαση για την ελκώδη κολίτιδα, οι θεραπείες που μπορούν να συμβάλλουν στην πρόληψη της έξαρσης των συμπτωμάτων και να επιτρέψουν στους ανθρώπους να συνεχίσουν τη ζωή τους είναι εξαιρετικά σημαντικές. Για αυτό το λόγο, η έγκριση του ustekinumab για την ελκώδη κολίτιδα αποτελεί καλοδεχούμενο νέο και θα προσφέρει μία πολύτιμη θεραπευτική επιλογή στους ασθενείς και στους γιατρούς τους».
Προσβάλλοντας 2,6 εκατομμύρια ανθρώπους στην Ευρώπη, η ελκώδηs κολίτιδα είναι μία σοβαρή, χρόνια, ανοσολογικά διαμεσολαβούμενη φλεγμονώδης νόσος του παχέος εντέρου. Τα συμπτώματα ποικίλουν αλλά μπορεί να περιλαμβάνουν κοιλιακό πόνο, αιματηρές διαρροϊκές κενώσεις και κόπωση, τα οποία μπορεί να είναι επώδυνα και να προκαλούν αμηχανία και εξάντληση, θέτοντας μία σημαντική επιβάρυνση στους πάσχοντες. Στα δύο τρίτα των ανθρώπων με ελκώδη κολίτιδα, οι σημερινές θεραπείες δεν είναι πλήρως επιτυχείς ή μπορεί να εμφανιστούν επιπλοκές.
Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στα δεδομένα από το βασικό πρόγραμμα μελετών Φάσης 3 UNIFI, ένα πρόγραμμα που περιλάμβανε μία αρχική μελέτη Επαγωγής (UNIFI-I) διάρκειας τουλάχιστον οχτώ εβδομάδων και στη συνέχεια μία μελέτη Συντήρησης (UNIFI-M) διάρκειας 44 εβδομάδων, και οι δύο από τις οποίες απέδειξαν την αποτελεσματικότητα του ustekinumab ως θεραπευτικής επιλογής σε ασθενείς με μετρίως έως σοβαρά ενεργή UC οι οποίοι είχαν εμφανίσει ανεπαρκή ανταπόκριση ή δυσανεξία στη συμβατική θεραπεία (δηλ. κορτικοστεροειδή ή ανοσορρυθμιστικοί παράγοντες) ή στη θεραπεία με βιολογικό παράγοντα (δηλ. ένας ή περισσότεροι αναστολείς του παράγοντα νέκρωσης όγκου [TNF]-α και/ή vedolizumab).
Η άδεια κυκλοφορίας έρχεται ύστερα από τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Χρήση στον Άνθρωπο (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), που εκδόθηκε στις 25 Ιουλίου 2019. Η Janssen ανακοίνωσε την υποβολή μίας συμπληρωματικής Αίτησης Άδειας Βιολογικού Παράγοντα (sBLA) στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ζητώντας την έγκριση του (ustekinumab) για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με μετρίως έως σοβαρά ενεργή ελκώδη κολίτιδα τον Δεκέμβριο του 2018. Η αξιολόγηση βρίσκεται σε εξέλιξη.
